Circio Holding ASA og circVec

Denne siden inneholder affiliate-lenker. Les mer her.

Hvorfor Circio kan være et av de mest spennende bioteknologiselskapene akkurat nå

Jeg har fulgt med på bioteknologisektoren en stund, og av og til dukker det opp et selskap som virker som om det virkelig rir på en bølge av vitenskapelig fremgang, snarere enn bare å være en hype.
Circio Holding ASA (notert på Oslo Børs som CRNA, tidligere TRVX) er for meg et slikt selskap akkurat nå.

Det norske selskapet, med sin svenske R&D-avdeling ved Karolinska Institutet har satset hardt på sirkulær RNA-teknologi. Hvis du har hørt om mRNA-revolusjonen etter COVID-vaksinene, er sirkulært RNA (circRNA) som en smartere, mer langvarig slektning som kan løse noen av de største hodepinene innen genterapi og utover.

Les også Bergensk Humor på sitt Beste

Problemet med dagens genterapier (og hvorfor det er viktig)

Tradisjonelle genterapier bruker ofte adeno-assosierte virus (AAV) eller DNA-vektorer for å levere instruksjoner for å lage et manglende eller defekt protein. Problemet? Instruksjonene kommer som lineært mRNA, som raskt blir nedbrutt av kroppens naturlige ryddegruppe. Det betyr at man ofte trenger høye doser for å få produsert nok protein.

Høye doser kan føre til toksisitet, immunreaksjoner eller bivirkninger (spesielt i leveren).
Behandlingene kan være vanvittig dyre å produsere og administrere.
Resultatet? Mange genetiske sykdommer (tenk på sjeldne tilstander som rammer hjertet, øynene, musklene eller sentralnervesystemet) har fortsatt ikke gode behandlingsalternativer, eller de eksisterende terapiene er begrenset til et lite antall pasienter på grunn av kostnader og sikkerhetsproblemer.

Circios circVec-teknologi – enkel forklaring Det er her Circio blir interessant.

Deres egenutviklede circVec-plattform er en smart genetisk “kassett” som man setter inn i en DNA- eller viral vektor (som AAV). Når den først er inne i pasientens celler, produserer den ikke vanlig lineært mRNA. I stedet lager den sirkulært RNA.

Hvorfor er det så viktig? Sirkulært RNA har ingen frie ender, så enzymer som normalt bryter ned mRNA, kan ikke angripe det like lett.

I prekliniske studier har Circio vist opptil 15–50 ganger høyere proteinekspresjon og opptil 70–75 ganger lengre varighet sammenlignet med konvensjonelle mRNA-baserte systemer.

Tenk på det slik: vi kan gi cellen en kortvarig beskjed som sier “lag dette proteinet”, da forvandler vi cellen til en minifabrikk som fortsetter å produsere i uker, måneder eller potensielt enda lenger fra en enkelt dose.

Teknologien er modulær, noe som betyr at den kan tilpasses for ulike vev (hjerte, øye, milt osv.) og kombineres med eksisterende leveringssystemer. De har allerede vist sterke resultater i dyremodeller for hjerte- og øyevev, inkludert imponerende ytelse selv ved mye lavere doser (noe som kan bety tryggere og billigere behandlinger).

De har også en eldre immunterapidivisjon med onkolytiske virus og en KRAS-rettet kreftvaksine (TG01), men det som virkelig er spennende akkurat nå, er helt klart circRNA-plattformen.

Hvorfor dette føles spennende (utover vitenskapen)

Enormt markedbehov! Markedet for genterapi forventes å vokse raskt, men det bremses av nettopp de problemene Circio prøver å løse: langvarig virkning, holdbarhet, sikkerhet og kostnad. Hvis circVec kan bidra til å levere mer effektive terapier med lavere doser, kan det åpne døren for behandling av flere pasienter og flere sykdommer.

Plattformens potensial

Dette handler ikke om ett enkelt legemiddel. circVec er en plattformteknologi som kan lisensieres eller inngås partnerskap om innen genterapi, celleterapi og til og med kroniske sykdommer. De store legemiddelselskapene følger allerede med. Circio har nylig inngått en fullfinansiert gjennomførbarhetsstudie med et av verdens største legemiddelselskaper.

Nylig momentum

Selskapet har nettopp avsluttet en betydelig overtegnet privat plassering som innbrakte rundt 250 millioner kroner, noe som gir dem likviditet frem til 2030.
Det er et sterkt tillitsvotum fra investorene og gjør det mulig for dem å akselerere det prekliniske arbeidet og jakte på flere partnerskap.

De er også det eneste børsnoterte selskapet som utelukkende fokuserer på denne spesifikke tilnærmingen til sirkulær RNA-ekspresjon, noe som gir investorer i det offentlige markedet sjelden tilgang til et fremvoksende felt som ellers for det meste er i private hender.

Hvordan Circio faktisk kan tjene penger

Circio har ikke planer om å føre hver enkelt behandling helt ut på markedet selv (det ville være kapitalkrevende og risikabelt). I stedet posisjonerer de circVec som en grunnleggende teknologi:
Forskuddsbetalinger og milepælsbetalinger fra lisensavtaler eller samarbeid.
Royalties på fremtidig salg dersom partnere bruker circVec i godkjente produkter.

Dette er en klassisk plattformmodell med høy margin. En eller to solide avtaler med store farmasiselskaper kan gi betydelig ikke-utvannende kapital, mens vellykket validering innen viktige indikasjoner (som øyesykdommer eller genetiske hjertesykdommer) kan gi betydelig oppside.
Selvfølgelig er det fortsatt tidlig – de fleste dataene er prekliniske, og bioteknologi er fullt av risikoer (tekniske, regulatoriske, konkurranse fra andre RNA- eller genredigeringsmetoder). Men det nylige samarbeidet med store farmasiselskaper og sterke in vivo-resultater tyder på at de gjør reelle fremskritt.

Konklusjon

Circio er spennende fordi selskapet befinner seg i skjæringspunktet mellom to aktuelle områder: den pågående RNA-revolusjonen og det enorme udekket behovet innen genterapi. Deres circVec-teknologi tilbyr en relativt enkel, men kraftig forbedring – lengre varighet, sterkere proteinproduksjon med potensielt bedre sikkerhet og lavere kostnader.
Hvis de klarer å fortsette å levere data og sikre flere partnerskap, kan dette utvikle seg fra et lite norsk bioteknologiselskap til en sentral aktør hvis teknologi ender opp i flere godkjente behandlinger.

Det er definitivt ikke uten risiko, og det er en langsiktig historie. Men for investorer som tror at den neste bølgen av genetisk medisin trenger bedre vektorer og ekspresjonssystemer, er Circio verdt å holde øye med.

Kilder:

Denne artikkelen er basert på mine egne meninger og interesser. Dette må aldri benyttes som noen investeringsråd…. ALDRI!!