Circio Holding ASA und circVec

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Warum Circio derzeit eine der spannendsten Biotech-Aktien sein könnte

Ich verfolge die Biotech-Branche schon seit einiger Zeit, und hin und wieder taucht ein Unternehmen auf, bei dem man das Gefühl hat, dass es auf einer echten Welle wissenschaftlichen Fortschritts reitet und nicht nur auf einem Hype.
Circio Holding ASA (an der Osloer Börse unter dem Kürzel CRNA notiert, ehemals TRVX) ist für mich derzeit eines dieser Unternehmen.

Das norwegische Unternehmen, dessen schwedischer Forschungs- und Entwicklungszweig am Karolinska-Institut angesiedelt ist , hat sich voll und ganz der zirkulären RNA-Technologie zugewandt. Wenn Sie dank der COVID-Impfstoffe schon von der mRNA-Revolution gehört haben, dann ist zirkuläre RNA (circRNA) so etwas wie die intelligentere, langlebigere Cousine, die einige der größten Probleme in der Gentherapie und darüber hinaus lösen könnte.

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Das Problem mit den heutigen Gentherapien (und warum es wichtig ist)

Herkömmliche Gentherapien nutzen oft adeno-assoziierte Viren (AAV) oder DNA-Vektoren, um Anweisungen zur Herstellung eines fehlenden oder defekten Proteins zu liefern. Das Problem? Die Anweisungen kommen als lineare mRNA, die vom körpereigenen Reinigungsteam schnell abgebaut wird. Das bedeutet, dass oft hohe Dosen erforderlich sind, um genügend Protein zu produzieren.

Hohe Dosen können zu Toxizität, Immunreaktionen oder Nebenwirkungen (insbesondere in der Leber) führen.
Die Herstellung und Verabreichung der Behandlungen kann wahnsinnig teuer sein.
Das Ergebnis? Für viele genetische Erkrankungen (man denke an seltene Erkrankungen, die Herz, Augen, Muskeln oder das zentrale Nervensystem betreffen) gibt es immer noch keine guten Behandlungsmöglichkeiten, oder die vorhandenen Therapien sind aufgrund von Kosten- und Sicherheitsbedenken auf eine kleine Anzahl von Patienten beschränkt.

Die circVec-Technologie von Circio – Einfach erklärt Hier wird Circio interessant.

Ihre firmeneigene circVec-Plattform ist eine clevere genetische „Kassette“, die man in einen DNA- oder viralen Vektor (wie AAV) einfügt. Sobald sie sich in den Zellen des Patienten befindet, produziert sie keine reguläre lineare mRNA. Stattdessen bildet sie zirkuläre RNA.
Warum ist das so wichtig? Zirkuläre RNA hat keine freien Enden, sodass die Enzyme, die mRNA normalerweise abbauen, sie nicht so leicht angreifen können.
In präklinischen Studien hat Circio im Vergleich zu herkömmlichen mRNA-basierten Systemen eine bis zu 15- bis 50-mal höhere Proteinexpression und eine bis zu 70- bis 75-mal längere Haltbarkeit gezeigt.

Stellen Sie es sich so vor: Anstatt der Zelle eine kurzlebige Nachricht mit dem Inhalt „Produziere dieses Protein“ zu geben, verwandeln Sie die Zelle in eine Minifabrik, die nach einer einzigen Dosis wochen-, monate- oder möglicherweise sogar noch länger produziert.

Die Technologie ist modular aufgebaut, was bedeutet, dass sie für verschiedene Gewebe (Herz, Auge, Milz usw.) angepasst und mit bestehenden Verabreichungssystemen kombiniert werden kann. In Tiermodellen für Herz- und Augengewebe wurden bereits überzeugende Ergebnisse erzielt, darunter eine beeindruckende Wirksamkeit selbst bei deutlich niedrigeren Dosen (was sicherere und kostengünstigere Behandlungen bedeuten könnte).

Das Unternehmen verfügt zudem über einen älteren Immuntherapie-Zweig mit onkolytischen Viren und einem KRAS-gerichteten Krebsimpfstoff (TG01), doch die eigentliche Begeisterung gilt derzeit eindeutig der circRNA-Plattform.

Warum dies so spannend ist (über die Wissenschaft hinaus)

Riesiger Marktbedarf! Der Markt für Gentherapie soll rasant wachsen, wird jedoch genau durch die Probleme gebremst, die Circio zu lösen versucht: Wirksamkeit, Haltbarkeit, Sicherheit und Kosten. Wenn circVec dazu beitragen kann, wirksamere Therapien mit geringerer Dosierung zu ermöglichen, könnte dies den Weg für die Behandlung von mehr Patienten und mehr Krankheiten ebnen.

Potenzial der Plattform

Hier geht es nicht nur um ein einziges Medikament. circVec ist eine Plattformtechnologie, die für Gentherapie, Zelltherapie und sogar chronische Erkrankungen lizenziert oder in Partnerschaften eingebracht werden kann. Die großen Pharmaunternehmen sind bereits aufmerksam geworden. Circio hat kürzlich eine vollständig finanzierte Machbarkeitsstudie mit einem der weltweit größten Pharmaunternehmen begonnen.

Aktuelle Dynamik

Das Unternehmen hat gerade eine deutlich überzeichnete Privatplatzierung abgeschlossen, bei der rund 250 Millionen NOK aufgenommen wurden, was ihm eine Liquiditätsreichweite bis ins Jahr 2030 sichert.
Dies ist ein starkes Vertrauensvotum der Investoren und ermöglicht es dem Unternehmen, die präklinische Arbeit zu beschleunigen und weitere Partnerschaften anzustreben.

Zudem ist es das einzige börsennotierte Unternehmen, das sich ausschließlich auf diesen spezifischen Ansatz der zirkulären RNA-Expression konzentriert, was Anlegern am öffentlichen Markt einen seltenen Zugang zu einem aufstrebenden Bereich verschafft, der ansonsten größtenteils in privater Hand ist.

Wie Circio tatsächlich Geld verdienen könnte

Circio plant nicht, jede Therapie selbst bis zur Marktreife zu bringen (das wäre kapitalintensiv und riskant). Stattdessen positioniert das Unternehmen circVec als Basistechnologie:
Vorauszahlungen und Meilensteinzahlungen aus Lizenzvereinbarungen oder Kooperationen.
Lizenzgebühren auf zukünftige Umsätze, wenn Partner circVec in zugelassenen Produkten einsetzen.

Dies ist ein klassisches Plattformmodell mit hohen Margen. Ein oder zwei solide Verträge mit großen Pharmaunternehmen könnten bedeutendes, nicht verwässerndes Kapital einbringen, während eine erfolgreiche Validierung in Schlüsselindikationen (wie Augenerkrankungen oder genetisch bedingte Herzerkrankungen) für erhebliches Aufwärtspotenzial sorgen könnte.
Natürlich ist es noch früh – die meisten Daten stammen aus der präklinischen Phase, und die Biotech-Branche ist voller Risiken (technischer Art, regulatorischer Art, Wettbewerb durch andere RNA- oder Genom-Editierungsansätze). Doch die jüngste Zusammenarbeit mit einem großen Pharmaunternehmen und die starken In-vivo-Ergebnisse deuten darauf hin, dass das Unternehmen echte Fortschritte macht.

Fazit

Circio ist spannend, weil es an der Schnittstelle zweier heißer Bereiche steht: der laufenden RNA-Revolution und dem enormen ungedeckten Bedarf in der Gentherapie. Die circVec-Technologie des Unternehmens bietet eine relativ einfache, aber wirkungsvolle Verbesserung – eine länger anhaltende, stärkere Proteinproduktion mit potenziell besserer Sicherheit und geringeren Kosten.
Wenn das Unternehmen weiterhin Daten vorlegen und weitere Partnerschaften sichern kann, könnte es sich von einem kleinen norwegischen Biotech-Unternehmen zu einem wichtigen Akteur entwickeln, dessen Technologie schließlich in mehreren zugelassenen Therapien zum Einsatz kommt.

Das ist definitiv nicht ohne Risiko und eine langfristige Angelegenheit. Doch für Anleger, die davon überzeugt sind, dass die nächste Welle der Genmedizin bessere Vektoren und Expressionssysteme benötigt, ist Circio ein Unternehmen, das man im Auge behalten sollte.

Quellen:

Dieser Beitrag basiert auf meinen persönlichen Interessen und Meinungen. Nichts davon sollte als Anlageberatung ausgelegt werden… auf gar keinen Fall!