Esta página contiene enlaces de afiliados. Leer más.
Por qué Circio podría ser una de las apuestas más interesantes del sector biotecnológico en este momento
Llevo tiempo siguiendo el sector biotecnológico y, de vez en cuando, surge una empresa que da la sensación de estar aprovechando una auténtica ola de avances científicos, en lugar de ser solo una moda pasajera.
Circio Holding ASA (que cotiza en Oslo como CRNA, anteriormente TRVX) es, en mi opinión, una de esas empresas en este momento.
La empresa noruega, con su división de I+D sueca en el Instituto Karolinska , ha dado un giro radical hacia la tecnología del ARN circular. Si has oído hablar de la revolución del ARNm gracias a las vacunas contra la COVID, el ARN circular (circARN) es como su primo más inteligente y duradero, capaz de resolver algunos de los mayores quebraderos de cabeza de la terapia génica y más allá.
El problema de las terapias génicas actuales (y por qué es importante)
Las terapias génicas tradicionales suelen utilizar virus adenoasociados (AAV) o vectores de ADN para transmitir instrucciones para producir una proteína ausente o defectuosa. ¿Cuál es el problema? Las instrucciones se presentan en forma de ARNm lineal, que es degradado rápidamente por el sistema de limpieza natural del organismo. Eso significa que, a menudo, se necesitan dosis elevadas para producir la cantidad suficiente de proteína.
Las dosis elevadas pueden provocar toxicidad, reacciones inmunitarias o efectos secundarios (especialmente en el hígado).
Los tratamientos pueden resultar increíblemente caros de fabricar y administrar.
¿El resultado? Muchas enfermedades genéticas (piensa en afecciones raras que afectan al corazón, los ojos, los músculos o el sistema nervioso central) aún no cuentan con buenas opciones, o las terapias existentes se limitan a un pequeño número de pacientes debido a cuestiones de coste y seguridad.
La tecnología circVec de Circio: explicación sencilla Aquí es donde Circio se vuelve interesante.
Su plataforma patentada circVec es un ingenioso «casete» genético que se inserta en un vector de ADN o viral (como el AAV). Una vez dentro de las células del paciente, no produce ARNm lineal normal. En su lugar, produce ARN circular.
¿Por qué es esto tan importante? El ARN circular no tiene extremos libres, por lo que las enzimas que normalmente degradan el ARNm no pueden atacarlo tan fácilmente.
En estudios preclínicos, Circio ha demostrado una expresión proteica hasta 15–50 veces mayor y una durabilidad hasta 70–75 veces mayor en comparación con los sistemas convencionales basados en ARNm.
Piénsalo así: en lugar de darle a la célula una nota efímera que dice «produce esta proteína», estás convirtiendo la célula en una minifábrica que sigue produciendo durante semanas, meses o, potencialmente, incluso más tiempo a partir de una sola dosis.
La tecnología es modular, lo que significa que se puede adaptar a diferentes tejidos (corazón, ojo, bazo, etc.) y combinarse con sistemas de administración existentes. Ya han demostrado sólidos resultados en modelos animales para tejidos cardíacos y oculares, incluyendo un rendimiento impresionante incluso con dosis mucho más bajas (lo que podría significar tratamientos más seguros y económicos).
También cuentan con una línea de inmunoterapia más antigua con virus oncolíticos y una vacuna contra el cáncer dirigida a KRAS (TG01), pero lo realmente emocionante en este momento es, sin duda, la plataforma de ARN circular.
Por qué esto resulta emocionante (más allá de la ciencia)
¡Una enorme necesidad de mercado! Se prevé que el mercado de la terapia génica crezca rápidamente, pero se ve frenado precisamente por los problemas que Circio está tratando de resolver: potencia, durabilidad, seguridad y coste. Si circVec puede ayudar a administrar terapias más eficaces y con dosis más bajas, podría abrir la puerta al tratamiento de más pacientes y más enfermedades.
Potencial de la plataforma
No se trata de una historia de un solo fármaco. circVec es una tecnología de plataforma que puede licenciarse o asociarse en el ámbito de la terapia génica, la terapia celular e incluso las enfermedades crónicas. Las grandes farmacéuticas ya le están prestando atención. Circio ha iniciado recientemente un estudio de viabilidad totalmente financiado con una de las mayores empresas farmacéuticas del mundo.
Impulso reciente
La empresa acaba de cerrar una colocación privada con una demanda muy superior a la oferta, en la que ha recaudado alrededor de 250 millones de coronas noruegas, lo que le proporciona liquidez hasta 2030.
Esto supone un fuerte voto de confianza por parte de los inversores y les permite acelerar el trabajo preclínico y buscar más colaboraciones.
Además, son la única empresa cotizada en bolsa dedicada exclusivamente a este enfoque específico de expresión del ARN circular, lo que ofrece a los inversores del mercado público un acceso excepcional a un campo emergente que, de otro modo, estaría mayoritariamente en manos privadas.
Cómo podría ganar dinero Circio en realidad
Circio no tiene previsto llevar todas las terapias hasta el mercado por su cuenta (eso requeriría una gran inversión de capital y sería arriesgado). En su lugar, están posicionando circVec como una tecnología facilitadora:
Pagos iniciales y pagos por hitos derivados de acuerdos de licencia o colaboraciones.
Regalías sobre las ventas futuras si los socios utilizan circVec en productos autorizados.
Se trata de un modelo clásico de plataforma de alto margen. Uno o dos acuerdos sólidos con grandes empresas farmacéuticas podrían aportar un capital significativo sin dilución, mientras que una validación exitosa en indicaciones clave (como enfermedades oculares o afecciones genéticas cardíacas) podría generar un importante potencial alcista.
Por supuesto, aún es pronto: la mayoría de los datos son preclínicos y el sector biotecnológico está lleno de riesgos (técnicos, normativos, competencia de otros enfoques de ARN o edición genética). Pero la reciente colaboración con las grandes farmacéuticas y los sólidos resultados in vivo sugieren que están logrando avances reales.
Conclusión
Circio resulta emocionante porque se sitúa en la intersección de dos áreas de gran actualidad: la revolución del ARN en curso y la enorme necesidad no cubierta en terapia génica. Su tecnología circVec ofrece una mejora relativamente sencilla pero potente: una producción de proteínas más duradera y potente, con una seguridad potencialmente mejor y unos costes más bajos.
Si consiguen seguir aportando datos y asegurando más colaboraciones, esta pequeña empresa biotecnológica noruega podría convertirse en un actor clave cuya tecnología acabe formando parte de múltiples terapias aprobadas.
Sin duda, no está exento de riesgos y se trata de una apuesta a largo plazo. Pero para los inversores que creen que la próxima ola de medicina genética necesita mejores vectores y sistemas de expresión, vale la pena mantener a Circio en el radar.
Fuentes:- circVec Platform
- Partnering
- Circio Enters Fully Funded Feasibility Study with Major Global Pharmaceutical Corporation
- Circio Presents Groundbreaking in Vivo Data
- Circio Presents Comprehensive circVec in Vivo Data Package
- Circular RNA Drives 50-Fold Boost in Eye Gene Therapy
- Circio Holding ASA – Key Events and Financial Highlights
Esta publicación se basa en mis propios intereses y opiniones. Nada de lo aquí escrito debe interpretarse como asesoramiento financiero… ¡Bajo ningún concepto!